Điều trị bệnh liệt rung Parkinson bằng liệu pháp gene

Tại Mỹ, các bệnh nhân liệt rung Parkinson đang đón nhận tin vui liên quan đến một liệu pháp gene chữa trị trị mới hiệu quả. Liệu pháp này dựa trên ý tưởng can thiệp tại chỗ vào những vùng trên não hoạt động quá tích cực.
Các nhà nghiên cứu đã nghĩ ra cách truyền hàng tỷ phiên bản của một gene vào não của người bệnh Parkinson, nhằm giúp não sản sinh nhiều chất GABA – một hóa chất giúp làm chậm hoạt động của các tế bào não. Ý tưởng này ưu việt ở chỗ rất hiệu quả, trực tiếp tại khu vực bị ảnh hưởng, không có phản ứng phụ và quan trọng là theo một cơ chế hoàn toàn tự nhiên. Điểm ưu việt nữa là liệu pháp mới này đang mở ra cơ hội thành công trong việc chữa trị trị các triệu chứng rối loạn khác như Alzheimer, động kinh và trầm cảm.
Đối với bà Sharon Jokela, việc dắt chó đi dạo trước đây là điều không thể. Cuộc sống của bà đã từng bị ảnh hưởng nặng nề của căn bệnh liệt rung Parkinson. Căn bệnh này khiến bệnh nhân không điều khiển được tay chân theo ý muốn, cứng cơ và rối loạn phối hợp. Những cơn chấn động của bà đã có lúc lên tới cực điểm. Là họa sỹ, nhưng bà Jokela đã mất cả kế sinh nhai vì căn bệnh này.

Bà Sharon Jokela – Bệnh nhân Parkinson cho biết: “Tôi cứ rung lắc suốt. Tôi còn không thể giữ được chiếc nĩa ở trong miệng, trong khi lại là người ham mê ăn uống. Còn việc cầm dao kéo để cắt thì hoàn toàn không thể. Tất cả nghiệp vẽ vời của tôi đều phải bỏ. Tôi cũng không viết nổi một tấm séc, và không thể lái được xe”.
Nhưng giờ đây, cuộc sống của bà Jokela đã trở lại, nhờ một liệu pháp điều trị của nhóm chuyên gia do nhà giải phẫu thần kinh người Mỹ Michael Kaplitt đứng đầu. Họ đã tiến hành thí nghiệm trên 37 bệnh nhân Parkinson. Kết quả là sau 6 tháng, những bệnh nhân này đã cho kết quả tốt hơn 23% so với các bệnh nhân Pakinson không được điều trị.

Chữa bệnh liệt rung parkinson hiệu quả bằng liệu pháp gene

Trưởng nhóm nghiên cứu, ông Kaplitt tin tưởng đây là bước đột phá trong liệu pháp gene. Những bệnh nhân Parkinson bị thiếu một loại hóa chất có tên gọi GABA có trong não. Việc thiếu hụt này khiến não hoạt động quá tích cực. Giờ đây, liệu pháp gene mới sẽ hoạt động bằng cách truyền hàng tỉ phiên bản của một gene vào trong não bệnh nhân, từ đó giúp tế bào não sản sinh nhiều chất GABA hơn. Nó ưu việt hơn hẳn các loại thuốc điều trị thông thường.

Ông Michael Kaplitt – Nhà giải phẫu thần kinh, Trung tâm y tế Well Cornell cho biết: “Khi bệnh nhân uống thuốc, thuốc sẽ đến não, nhưng không chỉ đến nơi bị ảnh hưởng của bệnh mà tới mọi phần của não và của cơ thể. Điều này thường dẫn tới các tác dụng phụ hoặc hạn chế tầm ảnh hưởng của thuốc. Ở đây, chúng tôi can thiệp trực tiếp vào khu vực não bị ảnh hưởng, bằng cách khoan một lỗ nhỏ xíu trên đỉnh đầu rồi đặt một chiếc ống cỡ sợi tóc qua lỗ này đến não. Chiếc ống sẽ truyền các phiên bản của gene vào trong nhân tế bào não, kích thích chúng sản sinh ra GABA – chất làm chậm hoạt động của các tế bào não”.

Các phương pháp điều trị hiện nay chỉ có thể làm dịu bệnh trong một khoảng thời gian chứ không thể chữa trị trị . Nhóm của nhà giải phẫu thần kinh Kaplitt rất hi vọng vào những hiệu quả lâu dài của liệu pháp gene này.

Ông Michael Kaplitt – Nhà giải phẫu thần kinh, Trung tâm y tế Well Cornell nói: “Hầu hết các phương pháp trị liệu cố gắng thay đổi chức năng hoạt động của tế bào bằng cách can thiệp từ bên ngoài. Ở đây, chúng tôi đi sâu vào bên trong và cố gắng điều chỉnh lại hoạt động của tế bào bằng việc truyền một gene vào đó, gene này sẽ tác động trực tiếp và làm thay đổi phương thức của tế bào”.

Vợ chồng ông Walter Liskiewicz giờ đây rất vui vì đã tham gia dự án. Ông Liskiewicz thậm chí còn không cần phải dùng đến xe lăn.

Ông Walter Liskiewicz – Bệnh nhân Pakinson cho biết: “Trước đây tôi không thể duỗi chân ra được. Nó bị gập lại hơn một năm nay rồi. Giờ đây, chỉ sau 1 tháng được trị liệu, tôi bỗng nhận ra mình có thể duỗi được chân ra”.

Hai vợ chồng ông Liskiewicz và bà Smith vừa hạnh phúc trở về sau một kì nghỉ tại Brazil. Ông Liskiewicz vốn là một nhạc công và những buổi trưa thư giãn bên cây đàn piano với ông từng nằm ngoài sức tưởng tượng.

Liệu pháp gene đang đem lại nhiều hi vọng cho các bệnh nhân Pakinson, cũng như các bệnh nhân mắc các hội chứng khác liên quan đến thần kinh. Tuy nhiên, vẫn cần thời gian để thẩm định hiệu quả lâu dài của ngành trị liệu mới mẻ này. Nhưng với bà Jokela, tham gia dự án trị liệu là điều bà không hề hối tiếc.

Bà Sharon Jokela – Bệnh nhân Parkinson chia sẻ: “Nếu phương pháp này có thể giúp được những bệnh nhân khác như đã giúp được tôi, thì tôi muốn nói rằng đây là một điều không bao giờ hối tiếc, vì nó hoàn toàn có hiệu quả”.

Từ ý tưởng can thiệp trực tiếp tại khu vực não bị ảnh hưởng và can thiệp theo cơ chế của tự nhiên, những gì mà nhóm của nhà giải phẫu thần kinh Kaplitt làm được đang đem lại hi vọng cho hơn 6 triệu bệnh nhân Parkinson trên thế giới.

Theo VTV.VN

Sưu tầm bởi Dược phẩm PQA

Để biết thêm thông tin về phương pháp điều trị bệnh, xin vui lòng liên hệ Chuyên gia tư vấn và chăm sóc sức khỏe